2025，如何理解AI制药

当前，人们对人工智能驱动的药物发现公司（以下简称 AIDD）这一新兴公司确发有效的界定。

2025年开年，DeepSeek的爆火为AI医疗和AI制药领域带来了多维度变革。

抛开各种颠覆、革命的话术，当下AI+生物医药处于怎样的阶段？

近日，BioPharma Trend发表了一份AI制药研究报告，报告力图从各个维度回答AI对生物医药的关键价值。

1、当前AI是否能够影响研发工作流程、人员协作模式以及专家的日常决策，从而提高生产力？

2、AI是否能够深度模拟生物学，同时描绘出更加广泛的生物学关系，从而影响主流研究工作流程之外的科学决策？

3、AI平台是否能够在组织内所有级别的研发工作流程中以可重复、稳定、标准化的方式解决上述两个问题？如果第三方合作者可以访问，是否能够从使用 AI 软件中获得可持续价值？

如果这些能够得到明确的回答，那么 AIDD 平台则有望带来巨大的商业回报。

AI药物发现的系统性

要了解AI+药物发现，首先就要理解当前的AI与CADD（计算机辅助药物）有什么不同。

早在上世纪80、90年代，市场上就已经出现了一批计算化学软件，上市公司薛定谔就是其中的佼佼者。

简单来说，CADD主要利用化学信息学和生物信息学等手段，主要利用统计学方法来完成 QSAR 建模和对接等任务。

这些主要适用于较小、结构良好的数据集，例如基于结构的药物发现就可以用CADD解决问题。

这也导致计算部分主要集中在狭窄范围的任务上，例如将配体—蛋白质口袋，基于配体的虚拟筛选。

基于结构设计的药物流程图

与此形成鲜明对比的是，AI驱动药物研发公司试图转向系统生物学水平，使用基于深度学习的系统来集成大部分多模态数据（表型、组学、患者数据、化学结构、文本、图像等），以构建复杂而全面的生物学表示。

例如英矽智能的 PandaOmics通过集成1000 多万份生物学样本、4000 万份专利和临床试验数据，1.9万亿个数据点，来发现新的靶点。

Recursion更是自建了AI驱动的干湿实验平台，当前公司已经累积了65PB 的专有数据。包括转录组学、基因组学、蛋白质组学，以及基于生成、分析和从大规模生物和化学数据集。而根据这些数据，公司训练出了Phenom-2大模型。

AI药物发现能对大规模生物学数据进行整体建模，并获得深刻见解

AI 药物验证： 三大手段

和CADD不同，AI+药物研发的核心衡量标准就是平台的可验证性。

可以主要从三个方面对平台进行验证：

（1）公司使用AI平台推进自研管线，包括发现、设计和优化先导分子，这些先导分子在临床前和在某些情况下，并临床开发中取得进展。

（2） 通过与制药或生物技术公司合作，在专有数据集上对 AI 平台的预测能力和生成能力进行第三方测试。

（3） 通过在同行评审期刊上发表概念验证研究以及专利，通过在同行评审期刊上定期发表 AIDD 案例研究

当然，管线进展仍然是最强有力的证明。

过去几年中，一些 AI制药公司对外公布了项目从开始到 IND 临床前时间表，与已知的行业平均水平相比，AI赋能的药物研发速度有明显提升。

例如，英矽智能、Recursion 等公司已将发现阶段从行业标准的 2.5 到 4 年（40-50 个月）压缩到 9 到 18 个月。

除了 AI 公司管线中的候选药物数量之外，看看一些知名 AI 参与者的靶点新奇前景也很有趣：

可以看到绝大多数公司的管线仍然处于早期临床阶段，且AI制药公司会选择风险度较高的靶点。

不过尽管基于 AI 的计算工具可以加速药物发现进程，但它并不能保证这些药物在临床上是可行的、有效的或安全的。

在 AI 驱动的项目中筛选的分子数量减少也可能带来风险，因为过于激进地缩小搜索空间可能会导致在临床开发后期出现被忽视的缺陷。然而，除了时间表之外，重要的成本数据没有公布。

报告给相关投资者的一些建议：

• 忽略分子数量：仅仅统计管道资产的数量并不能捕捉到 AI 平台可能提供的增量价值。例如，更快的项目启动或更准确的流失率可能是更能说明问题的指标。
• 评估决策效率：查明 AI 在哪些方面显著缩短了研发工作流程——例如，通过加快苗头化合物到先导化合物阶段或改进靶点验证，或支持更高效的临床试验方案设计。
• 仔细审查外部应用：寻求第三方证据来证明生产力的提高，例如协作公告、成功的里程碑或持续的软件许可协议。公开许可或商业销售的工具允许真正的竞争性基准测试。
• 考虑环境因素：公司战略、资金和现有的研发基础设施通常在管道产出中起主要作用。如果不分析这些并发的影响，并不总是能够孤立 AI 的贡献。事实上，情况恰恰相反：几乎不可能计算 AI 算法对实际药物开发过程的实际影响。

被忽略的AI软件

AIDD 平台的一个特征是明显专注于构建软件，但由于绝大多数公司都有相应的系统，这也是不少行业观察中被忽略的领域。

目前的评估优先考虑临床管道进展、监管里程碑和湿实验室验证，而在很大程度上忽略了关键的软件驱动指标，例如模型准确性、算法可扩展性、数据所有权和计算效率。

一个强大而成熟的AI药物研发软件应该包含以下几点：

（1）支持从数据输入和参数调整的用户友好界面

（2）平台能够对数据流进行处理，支持动态模型训练、验证和迭代优化

（3）能够集成外部工具，同时确保工作流与软件之间无缝交换数据

（4）能够形成端到端的解决方案，并且支持本地部署、云部署等方案

在 AI 驱动型药物发现 的背景下，公司软件平台的成熟度不是一个小细节，而是基础。

但目前，人们还难以从 AI 驱动型的制药企业的公司那里识别出有关软件特性或现场演示的信息。

这是因为目前还没有 AI 解决方案可以通过按一下按钮独立产生临床级治疗药物。

今天的 AI 系统主要充当智能驾驶系统，即支持而不是取代人类科学家专业知识的工具。

2025 年及以后的 AI 药物研发

通过回顾AI 药物发现公司十多年来的进步、炒作之后，现在是时候定义 AI 药物发现的目标和方法，并接受绝大多数公司还没有做到这一点。

在作者看来，AI制药的整个理念并不是为了改进现有的药物发现流程，例如基于结构的药物发现或通过使用更好的模型、先进的机器学习等进行虚拟筛选。

值得肯定的是，AI一定能够对上述领域做出巨大贡献，但不会改变药物发现的根本问题：

AI能否帮助改善临床试验环节，尤其是由于意外毒性或疗效不佳而导致的临床高度失败，以及为药物选择特定的患者。

从对有关患者的全部真实世界数据（进行建模开始，并考虑所有可用的临床前数据和经验，并在分子水平上构建相关基础假设的路径。

然后，逆向走这条路——从新发现的假设，通过药物设计和开发，回到患者。

相信距离这一现实还有几年的时间，但许多公司已经在构建未来工业化研究工作流程的拼图。

文章来自微信公众号 “ 智药局 “